W publikacji ukazała się relacja z XI Europejskiej Konferencji Chorób Rzadkich, która odbyła się w dniach 28-30 czerwca br. w Spale. Podczas spotkania poruszony został problem finansowania drogich terapii. Nie dość, że choroby są nieuleczalne, rzadkie, brakuje leków i odpowiedniej opieki, to obecny model finansowania nie uwzględnia ich specyfiki. Zdaniem prof. Krzysztofa Kałwaka z Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, terapie stosowane w chorobach rzadkich powinny być finansowane z oddzielnego budżetu. Obecnie rywalizują z chorobami "powszechnymi", chociaż mamy świadomość, że mimo wysokich kosztów nie uzyskuje się widocznego efektu zdrowotnego.
Prof. Segolene Ayme z Narodowego Instytutu Zdrowia i Badań Medycznych w Paryżu (INSERM) podkreśla, że w obszarze chorób rzadkich jesteśmy dopiero na początku drogi. Jeszcze 50 lat temu każdy nowy lek w onkologii przynosił niewielki postęp. Dopiero z czasem zaczęły pojawiać się coraz lepsze rozwiązania i dzisiaj jesteśmy w stanie leczyć połowę nowotworów u dorosłych i 95 proc. u dzieci. Jednak jest to rezultat 50 lat inwestowania w postęp. Dlatego nie oczekujmy dzisiaj od firm farmaceutycznych spektakularnych sukcesów w obszarze chorób rzadkich.
Eksperci prognozują, że najbliższych 10 latach koszty leczenia chorób rzadkich osiągną poziom 6% z budżetu przeznaczonego na leczenie. Nie jest możliwe przekroczenie tego progu, więc należy ograniczyć wydatki. Firmy są gotowe do rozmów o kosztach i w najbliższych latach powinniśmy zaobserwować spadające ceny leków. W przypadku drogich terapii stosowanych w chorobach rzadkich trzeba negocjować z przemysłem jednakową cenę danego leku na poziomie europejskim.
